截止2021年4月12日，共有来自中国研究核心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接队列，并接管普吉华®起始剂量为400mg（每日一次）的医治。研究显示，26例基线具有可丈量病灶的RET突变患者中确认的客不雅缓解率（ORR）为73.1%，包罗3例完全缓解和16例部门缓解，疾病节制率（DCR）为84.6%。无论RET突变基因型若何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）未达到，9个月的DOR率为100%。降钙素和癌胚抗原（CEA）程度均有大幅降低。普吉华®耐受优良，正在中国患者中全体平安可控，且没有发觉新的平安信号。
基石药业专注于肿瘤免疫及精准医治范畴，基石药业成立于2015年是一家生物制药公司，具有平衡的肿瘤资产，包罗15项立异产物管线正在研进展。专注于研究开辟及贸易化立异肿瘤免疫医治及精准医治药物，以满脚中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。
昨日，基石药业颁布发表选择性RET剂普吉华®（普拉替尼胶囊）的扩展顺应症申请曾经获得中国国度药品监视办理局（NMPA）核准。该项扩展顺应症包罗需要系统性医治的晚期或转移性转染沉排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）和12岁及以上儿童患者的医治，以及需要系统性医治且放射性碘难治（若是放射性碘合用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）和12岁及以上儿童患者的医治。
普吉华®由基石药业合做伙伴Blueprint Medicines公司开辟。基石药业取Blueprint Medicines公司告竣了独家合做和许可和谈，获得普吉华®正在大中华地域的独家开辟和贸易化。按照买卖和谈，Blueprint Medicines将获得4000万美元的预付款，及不跨越3.46亿美元的开辟、上市和发卖业绩的里程碑付款。
普吉华®拓展顺应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨正在评估普吉华®正在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的平安性、耐受性和无效性的全球临床研究。
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET剂，已获中国国度药品监视办理局核准，用于医治既往接管过含铂化疗的转染沉排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，需要系统性医治的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性医治且放射性碘难治（若是放射性碘合用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）和12岁及以上儿童患者。